위독한 말기암 환자 신청 당일 사용 승인

국내에 대체 의약품이 없는 희귀질환자는 아직 약효가 입증되지 않았더라도 병 치료 목적으로 해외 임상시험 중인 약을 사용할 수 있게 된다. 생명이 위독한 말기암 환자가 급하게 임상시험약이 필요하면 ‘긴급 승인 절차’를 통해 신청 당일 사용 승인을 얻을 수 있도록 하는 제도도 도입된다.

식품의약품안전처는 희귀난치질환자와 응급환자에게 마지막 치료 기회를 주고자 이런 내용의 ‘임상시험 발전 5개년 종합계획’을 수립했다고 8일 밝혔다. 지금까지는 모든 환자가 품목허가를 받은 의약품만 처방받을 수 있었다. 국내에서 치료제를 구할 수 없는 희귀질환자는 병을 치료하지 못해 발만 동동 구르곤 했다. 일부 환자와 보호자들은 “해외에서 임상시험 등에 쓰는 의약품을 국내에서 쓰지 못하게 규제하는 것은 불합리하다”고 문제를 제기해 왔다. 하지만 안전성이 검증되지 않은 의약품을 환자에게 쓰는 것이 위험하다는 반론도 만만치 않았다.

식약처는 “대체치료제가 없는 희귀질환은 국내 의약품 개발 또는 임상시험 진행이 쉽지 않은 현실을 감안해 인도주의 차원에서 의약품을 우선 사용하도록 허용한 것”이라고 설명했다.

대신 사용 요건 등을 제한해 엄격하게 관리하는 등 환자 안전 보호 장치를 마련하기로 했다. 장기적으로는 약사법 개정을 추진해 ‘치료목적 임상시험용 의약품 사용’에 대한 별도 조항을 마련할 계획이다.

또 말기암 응급 환자의 치료를 위해 사용하는 임상시험용의약품 승인 기간을 기존 7일에서 승인 신청 당일로 대폭 줄인다. 여기에 임상시험 과정에서 발생하는 의약품의 안전성 정보를 정기적으로 보고하도록 했다. 기존에는 중대하고 예측하지 못한 부작용 등 주요 안전성 정보만 국가에 보고해야 했지만 앞으로는 범위를 확대해 임상시험 참여자의 안전 관리를 강화한다는 계획이다. 아울러 국내외에서 최초로 개발된 신약 등 위험도가 높은 임상시험은 임상시험실시기관인 병원 등을 정기 점검한다.

이현정 기자 hjlee@seoul.co.kr